Neue Therapie bei Morbus Hunter

28. März 2007, 12:12
posten

Hoffnung für Betroffene der Stoffwechselkrank­heit - Seltene Erbkrankheit führt zu Herzschwäche und Be­wegungseinschränkung

Mainz - Ein neues Medikament lässt Patienten mit der seltenen Erbkrankheit Morbus Hunter hoffen: Der Wirkstoff ersetzt jenes Enzym, das bei den Betroffenen defekt ist und in dieser fehlerhaften Form zu den typischen Beschwerden wie Herzschwäche, Schwerhörigkeit, Wachstumsverzögerungen und eingeschränkter Bewegungsfreiheit führt. "Von der neuen Therapie erhoffen wir uns, dass die Lebensqualität der Patienten deutlich besser wird", sagt Michael Beck vom Universitätsklinikum Mainz, wo das Verfahren nun erstmals angewandt wurde.

Stoffwechselerkrankung

Morbus Hunter gehört zu den so genannten lysosomalen Speicherkrankheiten - das sind seltene Stoffwechselerkrankungen. Ursache ist nach Angaben der Klinik ein defektes Gen auf dem X-Chromosom. Daher seien fast ausschließlich Männer betroffen. Das defekte Gen verursache dabei geringe bis schwere geistige Entwicklungsverzögerungen, die auch mit Skelett- und Gesichtsveränderungen einhergingen. Die Symptome könnten schon bei der Geburt, aber auch erst im Wachstumsverlauf auftreten.

Bisher Therapie eingeschränkt

Eine Behandlung war bisher nur sehr begrenzt möglich. Das soll sich nun mit dem neuen Medikament ändern, dessen Wirkstoff eine Kopie des defekten menschlichen Enzyms ist. Nach den Ergebnissen der klinischen Studien verbessert das Mittel die Ausdauer, die körperliche Leistungsfähigkeit, die Gelenkbeweglichkeit und die Lungenfunktion der Patienten. Hergestellt wird das Enzym durch eine biotechnologische Methode, mit der in ähnlicher Weise bereits seit langem Gerinnungsfaktoren oder Insulin produziert werden. (APA/AP)

  • Bild nicht mehr verfügbar

    Mit biotechnologischer Methode wird auch Insulin produziert

Share if you care.