Kinderarzneimittelforschung bei seltenen Krankheiten schwierig

    5. Dezember 2018, 14:22
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    Vor allem bei seltenen Formen fehlen oft wirksame Medikamente und begleitende Untersuchungen

    Bei den meisten Erkrankungen ist es wichtig, das Patienten schon früh mit wirksamen Medikamenten behandelt werden. So ist es auch bei Kindern, bei denen eine seltene Krankheit diagnostiziert wird, die gar nicht oder kaum behandelt werden kann.

    Doch Kindermedikamente müssen die Präparate speziell an den Jüngsten geprüft werden. Nur so können die speziellen Auswirkungen auf den kindlichen Organismus festgestellt werden. Und so können junge Patienten, gerade bei seltenen Erkrankungen wie Cystische Fibrose (CF) oder Alpha Mannosidose, oft nur durch Studien Zugang zu den neuesten Behandlungsmöglichkeiten bekommen. Eine andere Chance auf rasche Heilung oder Symptomlinderung haben sie bis dato meist nicht, heißt es vom österreichische Arzneimittelkinderforschungsnetzwerk (Okids). Die Organisation vernetzt Spezialisten bei Studien und Behandlung und unterstützt Kinder und Jugendliche mit chronischen und akut schweren Erkrankungen.

    Vernetzung und Unterstützung

    Eine Teilnahme an derartigen Studienprogrammen kann allerdings oft mit viel Bürokratie für alle Beteiligten verbunden sein. Okids sorgt durch Vernetzung von Spezialisten, Beratung von Kindern und Jugendlichen sowie administrativer Unterstützung für "einen frühen Zugang zu dringend benötigen neuen und speziell für Kinder geprüften Arzneimittelklassen in einem qualitätsgesicherten Umfeld", so Okids-Geschäftsführerin Ruth Ladenstein von der St. Anna Kinderkrebsforschung.

    100 Machbarkeitsanfragen und 170 Kinderarzneimittelstudien in 35 pädiatrischen Erkrankungen wurden bisher durchgeführt, 54 Studien hat Okids initiiert. Aktuell stehen in Österreich fünf Standorte zur Verfügung, die als nationales Netzwerk im europäischen Umfeld fungieren.

    Hauptziele des von Pharmawirtschaft und Sozialversicherung finanziell unterstützten Projekts bleibt die Förderung neuer klinischer Studiendesigns und quantitativer Methoden zur Entwicklung neuer kindgerechter Arzneimittel im gesamten Erkrankungsspektrum und Unterstützung bei deren Vorbereitung, Durchführung und Auswertung. Allerdings liegt ein Fokus auf den besonders seltenen Krankheiten, bei denen gerade für Kinder bis dato keine befriedigenden Arzneimittel angeboten werden konnten. (APA, 5.12.2018)

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