USA: Forscher verändern Genom eines Morbus-Hunter-Patienten

    16. November 2017, 12:02
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    In einem ersten Versuch soll ein korrektes Gen ins Erbgut eines Erkrankten eingeschleust werden

    Oakland – Genome Editing gilt heute als medizinische Zukunftshoffnung schlechthin. Der Begriff steht für molekularbiologische Verfahren, die gezielte Veränderungen im Erbgut von Lebewesen ermöglichen. Durch die präzise Herbeiführung von Mutationen in bestimmten Abschnitten der DNA, dem Träger der Erbinformation, können Gene eingefügt, entfernt, ausgeschaltet, modifiziert oder repariert werden.

    Vor allem die Methode CRISPR/Cas9 gilt als vielversprechend, doch auch ältere Werkzeuge wie Zinkfingernukleasen funktionieren nach einem ähnlichen Prinzip. US-Forscher versuchten erstmals, mithilfe dieser Technik das Erbgut eines Patienten zu verändern. Auf diese Weise soll ein korrektes Gen an genau die passende Stelle im Genom eines an Morbus Hunter erkrankten Mannes eingesetzt werden, berichtete das UCSF Benioff Children's Hospital am Mittwoch in Oakland.

    Ergebnisse in drei Monaten

    Bei Menschen mit der seltenen Stoffwechselerkrankung Morbus Hunter ist ein Gen defekt, das ein Enzym zur Verarbeitung bestimmter Kohlenhydrate herstellt. Diese sammeln sich deshalb in den Zellen an und verursachen vielfache Schäden.

    Der schwerkranke Patient Brian Madeux (44) erhielt am Montag im Rahmen einer Studie als erster die Infusion: Unschädlich gemachte Viren darin transportierten die Bauanleitungen sowohl für die Gen-Scheren als auch für das fehlende Gen. In der Leber des Patienten sollen die Zellen diese Bauanleitungen umsetzen und sowohl die Scheren als auch das fehlenden Gen herstellen. Läuft alles nach Plan, wird das Gen in das Erbgut eingebaut und das bisher fehlende Enzym gebildet.

    "Wir sind sehr stolz, bei dieser wegweisenden Studie mitzumachen", sagte der behandelnde Arzt Paul Harmatz. Patient Madeux zeigte sich hoffnungsvoll: "Ich habe jede Sekunde des Tages Schmerzen." Nach etwa drei Monaten sollen Tests zeigen, ob die Therapie angeschlagen hat. (APA, red, 16.11.2017)

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