Entscheidende Weiterentwicklung der Gen-Schere gelungen

27. Oktober 2017, 09:00
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Zwei neue Techniken erweitern die Anwendungsmöglichkeiten von CRISPR/Cas9 und ermöglichen gezielte Eingriffe ohne dauerhafte DNA-Veränderung

Cambridge – Das molekulare Werkzeug CRISPR/Cas9 gilt heute als vielversprechendster Weg, um präzise Eingriffe im Genom vorzunehmen. Durch die gezielte Herbeiführung von Mutationen in bestimmten Abschnitten der DNA, dem Träger der Erbinformation, können einzelne Gene ausgeschaltet, verändert oder eingefügt werden.

Nun berichten Forscher in "Nature" und "Science" von zwei vielversprechenden Weiterentwicklungen der Technik: Eine ermöglicht es, einzelne Gen-Basen in der DNA umzuwandeln, ohne Teile des Erbguts herausschneiden zu müssen. Die andere erlaubt Veränderungen der RNA.

Bei der ersten Neuentwicklung werden zunächst wie bisher gezielt bestimmte Bereiche der DNA angesteuert. Dann wird jedoch nicht, wie mit CRISPR/Cas9 üblich, ein Doppelstrangbruch herbeigeführt, sondern ein an das Werkzeug angehängtes Enzym wandelt die anvisierte Base Adenin in Inosin um, das wiederum als Guanin abgelesen wird. Dadurch könnten sich Mutationen beheben beheben lassen. Tests in menschlichen Zellkulturen hätten gute Ergebnisse gezeigt, so die Gruppe um David Liu von der Harvard University in "Nature".

"Großer Schritt"

Die andere Methode erlaubt, auf ähnliche Weise auch RNA gezielt zu verändern: Dieser chemische "Cousin" der DNA ist unter anderem für die Übertragung genetischer Informationen zuständig. Wie das Team um Feng Zhang vom Broad Institute, der gemeinsam mit Jennifer Doudna und Emanuelle Charpentier zu den Entwicklern von CRISPR/Cas9 zählt, in "Science" berichtet, ließen sich damit krankmachende Mutationen möglicherweise ohne dauerhafte Veränderung des Erbguts reparieren.

Das "REPAIR" genannte Werkzeug (RNA Editing for Programmable A to I Replacement) steuert einen Punkt der RNA an, ein beigefügtes Protein wandelt dort die RNA-Base Adenin in Inosin um. Auch hier seien die ersten Tests erfolgreich verlaufen, so Zhang: Die Methode eröffne neue Möglichkeiten zur Behandlung von Krankheiten. Bis klinische Anwendungen denkbar sind, müssen noch viele weitere Untersuchungen erfolgen. Die beiden neuen Techniken seien aber ein wichtiger und "großer Schritt nach vorn", sagte Liu. (dare, 27.10.2017)

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