Neue Hoffnung im Kampf gegen seltene Erbrankheit

7. Juli 2006, 14:11
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Forscher entwickeln Medikament, das der Alpha-Mannosidose beikommen soll, unter der 400 Menschen in Europa leiden

Kiel - Ein europäisches Wissenschafterteam arbeitet an der Entwicklung eines Medikaments gegen Alpha-Mannosidose. Von ihr sind auf dem Kontinent rund 400 Menschen, vorwiegend Kinder, betroffen.

Die Erkrankung äußert sich in groben Gesichtszügen, Störungen der Sprach- und Geistesentwicklung, Schwächen des Immunsystems und Schäden an Knochen und Muskeln, wie der Kieler Biochemiker Paul Saftig erläutert. Ohne eine sehr riskante Knochenmarkstransplantation sterben heute viele der Betroffenen im Alter zwischen zehn und 20 Jahren.

Muskel- und Hirnzellen stellen Arbeit ein

Ursache der so genannten lysosomalen Speichererkrankung ist nach Angaben des Experten ein Gen-Defekt. Im gesunden Organismus zerlegen speziell auf den Abbau von Stoffwechselabfällen programmierte Zellbestandteile die Abfallstoffe so weit, dass die Zelle sie wieder verarbeiten kann. Ist ein Gen, das eines dieser Enzyme steuert, jedoch defekt, kann dieses Enzym nicht produziert werden. Die Abfallstoffe reichern sich in der Zelle an und verstopfen sie regelrecht, so dass Muskel- und Hirnzellen ihre Arbeit einstellen.

Enzym injizieren

Das Team unter Saftigs Leitung baut auf ein bereits abgeschlossenes Projekt auf. In ihm hatten Wissenschafter herausgefunden, dass sich die "Abfallansammlung" in der Zelle auflöst, wenn man erkrankten Mäusen das fehlende Enzym regelmäßig alle zwei Wochen spritzt. "Neu ist, dass wir bei den Tieren damit sogar die Defekte im zentralen Nervensystem therapieren können", erklärt der Biochemiker.

Bis zur Entwicklung eines Medikaments sei es noch ein langer Weg. "Wir hoffen aber, dass wir in drei Jahren so weit sind, dass wir in die erste klinische Phase einsteigen können", kündigt Saftig an. In seinem Team arbeiten 15 Wissenschaftler aus Deutschland, Norwegen, England, Frankreich und der Tschechischen Republik sowie ein Pharmaunternehmen aus Dänemark. (APA/AP)

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