Erstmals Erwachsene behandelt

12. Juli 2007, 16:35
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Ein deutsch-schweizer Team aus Ärzten und Wissenschaftern behandelte erstmals Schwerkranke mit Hilfe der Gentherapie

Frankfurt/Main - Es ist der Urtraum der Genforscher: Ein krankes Gen durch ein gesundes zu ersetzen. Einem deutsch-schweizer Team aus Ärzten und Wissenschaftern gelang es nun in Frankfurt am Main erstmals, zwei schwer kranke Erwachsene mit Hilfe der Gentherapie zu behandeln. Die 27 Forscher aus Frankfurt, Heidelberg und Zürich sprechen von einem "Meilenstein in der Gentherapie".

Seltene Erbkrankheit, die zu frühem Tod führt

Die beiden 25 und 26 Jahre alte Männer leiden unter septischer Granulomatose, einer Immunschwäche. Die seltene Erbkrankheit haben in Deutschland nur etwa 100 Menschen. Dabei sind bestimmte weiße Blutkörperchen, die so genannten Fresszellen, die normalerweise Pilze und Bakterien abtöten, durch einen Gendefekt buchstäblich gelähmt. Die Betroffenen leiden schon als Babys unter schweren Infektionen, die Organe schädigen und so zum Tode führen können. "Nur die Hälfte der betroffenen Kinder erreicht das Erwachsenenalter", sagt Gendefekt-Experte Reinhard Seger vom Kinderspital in Zürich. Im Schnitt werden die Patienten nur 25 Jahre alt.

Herkömmliche Therapieform - die Stammzellentransplantation

Die einzige Chance war bisher eine Stammzellentransplantation. "Patienten mit schweren Infektionen kann man eine Stammzellentransplantation aber nicht zumuten", sagt der Leiter der klinischen Studie, Dieter Hoelzer von der Uniklinik Frankfurt am Main. Außerdem findet sich für jeden dritten bis fünften Patienten gar kein geeigneter Spender. "Und selbst bei einem perfekten Spender sterben 15 Prozent der Patienten aufgrund von Komplikationen", sagt Seger. "Wir brauchen deshalb dringend eine andere Therapie."

Genbehandlung - Stammzellen werden kopiert

Bei der Genbehandlung entnahmen die Mediziner den Patienten Stammzellen und schleusten im Labor eine intakte Kopie des defekten Gens ein. In der Zwischenzeit wurden zahlreiche kranke Stammzellen im Körper mittels einer leichten Chemotherapie abgetötet, um Platz für die intakten Zellen zu schaffen. Dann wurden die reparierten Zellen wieder in den Körper zurückgeschleust, wo sie sich erfolgreich einnisteten und vermehrten. Nach anderthalb Jahren sind die Patienten nicht mehr auf besondere Maßnahmen zum Schutz ihres Immunsystems angewiesen. Sogar die hartnäckigen Infektionen der Leber und der Lunge, unter denen sie vorher litten, sind verschwunden.

Das bedeutet freilich nicht, dass alle weißen Blutkörperchen intakt sind. Nur rund ein Drittel der Zellen kämpft erfolgreich gegen Eindringlinge. Das reicht jedoch nach Angaben der Ärzte aus, um eine Abwehr gegen Pilze und Bakterien aufzubauen.

Die Anwendung von Gentherapien bleibt umstritten

Versuche wurden bisher nur an kleinen Gruppen von Kindern und Teenagern gestattet und führten zu schweren Misserfolgen. In den USA etwa starb 1999 der 18-Jährige Jesse Gelsinger nach einer Gentherapie an Organversagen. 2002 wurde in Frankreich die Gentherapie eines so genannten schweren kombinierten Immundefekts (SCID) bei Babys gestoppt, nachdem sich bei zwei der kleinen Patienten eine Leukämie-ähnliche Erkrankung gezeigt hatte.

Auch in die Erfolgsmeldungen des deutsch-schweizer Forscherteams schleichen sich leise Zweifel. Denn durch die Gentherapie wurden benachbarte Zellen urplötzlich zu vermehrtem Wachstum angeregt. Da die Mediziner nicht ausschließen konnten, dass dies zu Blutkrebs (Leukämie) führt, wurde die geplante Behandlung von weiteren Patienten vorerst ausgesetzt, bis diese unkontrollierte Zellvermehrung verhindert werden kann. "Wir müssen versuchen zu verstehen, warum das passiert", sagt Christof von Kalle vom deutschen Nationalen Zentrum für Tumorerkrankungen in Heidelberg. (APA/AFP)

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