Mittel gegen Stoffwechselerkrankung MCD im Tierversuch erfolgreich

13. Mai 2005, 11:43
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Molybdän-Cofaktor-Defizienz zeigt ihre ersten Symptome etwa zwei Wochen nach der Geburt

Göttingen - Erstmals gibt es eine Heilungsmöglichkeit für die bisher tödlich verlaufende Stoffwechselerkrankung Molybdän-Cofaktor-Defizienz (MCD). In jahrelanger Forschung haben Göttinger und Braunschweiger Wissenschafter die Ursache der genetisch bedingten Erkrankung entschlüsselt und nun eine Therapie im Tierversuch erfolgreich getestet. Es gilt als sicher, dass diese Behandlung auch beim Menschen wirkt und Leben retten kann.

Die ersten Symptome der Krankheit zeigen sich etwa zwei Wochen nach der Geburt. Die Babys wachsen weniger als andere Kinder und leiden zunehmend unter schweren Krämpfen, die sich nicht behandeln lassen. Zwischen dem siebten und zwölften Lebensjahr verkümmern schließlich die Nervenzellen des Gehirns. Ursache dafür ist, dass sich im Körper der Kinder der Stoff Sulfit anreichert und die Neuronen zerstört. Verantwortlich dafür ist wiederum der Mangel des Moleküls Molybdän-Co-Faktor (Moco), das für die Entgiftung von Sulfit im Körper nötig ist.

Ergebnisse dürften auf Menschen übertragbar sein

Die Göttinger Forscher isolierten nun einen Stoff, der für die Bildung von Moco notwendig ist. Injizierten sie diesen Stoff zwei Mal wöchentlich MCD-kranken Mäusen, so entwickelten die Tiere keinerlei Symptome. Da die Bildung von Moco bei fast allen Lebewesen genau gleich verläuft, gilt es als sicher, dass die Therapie auch beim Menschen hilft.

Da die Krankheit mit weltweit rund 1.000 Patienten jedoch extrem selten ist, gibt es bisher keinen kommerziellen Hersteller für den lebensrettenden Stoff. Die Produktion würde pro Patient und Jahr zwischen 100.000 und 200.000 Euro kosten. Eine Spendenaktion soll nun die nötigen Mittel aufbringen, um das erste Kind zu behandeln.(APA/AP)

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