Huntington-Krankheit gezielt ausschalten

20. Juni 2017, 08:00
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Atlanta – Die Huntington-Krankheit ist eine bisher unheilbare erbliche Erkrankung des Gehirns. Durch einen Gendefekt erleiden Betroffene die fortschreitende Zerstörung eines Hirnareals, das für Muskelsteuerung und grundlegende mentale Funktionen wichtig ist. Forschern der Emory University in Atlanta ist es nun an Mäusen gelungen, das verantwortliche defekte Gen mithilfe des molekularbiologischen Werkzeugs CRISPR/Cas9 zielgerichtet zu verändern.

Wie sie im "Journal of Clinical Investigation" berichten, kam es binnen weniger Wochen zu einer deutlichen Verbesserung der Krankheitssymptome, wenngleich nicht zu einer völligen Heilung. Mögliche negative Folgen könnten aber nicht ausgeschlossen werden – bis zur Anwendung am Menschen sei es noch ein weiter Weg.

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Journal of Clinical Investigation

(dare, 20.6.2017)

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