Therapie-Fortschritte bei Zystischer Fibrose

11. Oktober 2016, 10:39
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Es tut sich was in der Therapie von Mukoviszidose. Ab Herbst steht in Österreich ein neues, hoch wirksames Medikament gegen eine selte Form zur Verfügung

In Österreich leiden etwa 800 Menschen an Zystischer Fibrose (Mukoviszidose). In die Forschung, vor allem in Hinblick auf eine mögliche individualisierte Therapie, kommt nun Bewegung, berichtet Thomas Frischer, Vorstand der Kinderabteilung am Wilhelminenspital, bei der Jahrestagung der Österreichischen Gesellschaft für Pneumologie (ÖGP) in Wien.

Langfristig und speziell gefährlich sind die Auswirkungen der Krankheit auf die Lunge: Übermäßige Schleimbildung, chronischer Husten, sich wiederholende Infektionen (schwere Lungenentzündungen) und eine damit verbundene chronische Entzündung führen bei den Betroffenen zur zunehmenden Zerstörung von Lungengewebe und damit auch zu einer sich permanent verschlechternden Lungenfunktion bis hin zur Notwendigkeit einer Lungentransplantation. Aber auch Verdauungsstörungen und Untergewicht können Patienten schwer zu schaffen machen.

Neues Medikament

Abseits einer möglichen Gentherapie gibt es aktuell einige Fortschritte in der Behandlung. "Ab Herbst wird auch in Österreich mit einer Kombination der zwei Wirksubstanzen Lumacaftor und Ivacaftor ein neues Medikament zur Verfügung stehen", sagt Frischer. Bei einer sehr seltenen Form der Zystischen Fibrose ist die Therapie mit einer dieser Substanzen hoch wirksam.

In einer Studie mit Ivacaftor (allein mit Patienten mit Mukoviszidose auf der Basis der sogenannten G551D-Mutation; Anm.), die im November 2011 im New England Journal of Medicine publiziert worden ist, erhöhte sich die Lungenfunktion (gemessen FEV1-Wert) um fast elf Prozentpunkte, die Häufigkeit von sogenannten Exazerbationen (akute Verschlechterung der Lungenfunktion) nahm etwa um die Hälfte ab. (APA, 11.10.2016)

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