CRISPR: Ein Tor zu neuen Anwendungen

3. Juni 2016, 05:30
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Forscher setzen die molekulare Schere auf RNA an

Boston/Wien – Es vergeht ja kaum eine Woche ohne neue Studien über Anwendungsmöglichkeiten der Genschere CRISPR, die für Krankheiten verantwortliche Genstrukturen austauschen kann und daher als Hoffnung für zukünftige medizinische Anwendungen gilt. Bisher wurde CRISPR für Veränderungen der DNA eingesetzt. Der große Unterschied: Wird die RNA solcherart modifiziert, sind die Änderungen nicht bleibend. Bei DNA-Anwendungen wird ins Genom eingegriffen, das Ergebnis ist also irreversibel. RNA-Anwendungen lassen laut einem aktuellen Paper, das im Fachjournal "Science" erschien, auch leichtere Anpassungen zu.

Die Arbeit kommt von einem Team um Feng Zhang vom Broad Institute der Harvard University und des MIT, der, wie berichtet, mit den Entdeckerinnen von CRISPR, der französischen Molekularbiologin Emmanuelle Charpentier und der US-amerikanischen Strukturbiologin Jennifer Doudna, in einen Patentstreit verwickelt ist. Die Wissenschafter haben das Enzym C2c2 als erstes CRISPR-System identifiziert, das nur die RNA angreift und entsprechend programmiert werden kann. Zhang wird mit überschwänglichen Worten zitiert: "C2c2 öffnet uns ein Tor zu neuen, mächtigen CRISPR-Werkzeugen. Es gibt hier enorme Möglichkeiten für die Anwendung."

Was der Wissenschafter meint, liegt auf der Hand: Die CRISPR-Anwendung auf RNA könnte zu Medikamenten führen, die lebenslang eingenommen werden müssten, aber bei eventuellen Nebenwirkungen ohne weitreichende, bleibende Folgen für den Patienten auch jederzeit abgesetzt werden könnten. Die Pharmaindustrie wird sich diese Chance mit Sicherheit nicht entgehen lassen, sagen Beobachter.

Technologisch scheint das Paper für die Grundlagenforschung sehr interessant zu sein, "da wir immer wieder nach Methoden suchen, bestimmte RNAs selektiv zu reinigen, um deren Komplexe zu analysieren. Dies kann mit einem mutierten C2c2-Protein gemacht werden", sagt Michael Jantsch, Leiter des Zentrums für Anatomie und Zellbiologie der Med-Uni Wien. (pi, 3.6.2016)

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