Gentherapie gegen Makuladegeneration erprobt

18. Dezember 2015, 11:53
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In einer ersten kleinen Studie an Patienten wurde besseres Sehvermögen beobachtet – keine Nebenwirkungen

Die altersbedingte Netzhautdegeneration am Punkt des schärfsten Sehens (Makuladegeneration) gehört zu den häufigsten Gründen für Erblindung. Die regelmäßige Injektion von Substanzen, welche die krankhafte Neubildung von Blutgefäßen in der Netzhaut verhindern, ist aufwendig. Australische Wissenschafter haben jetzt erstmals an Patienten eine Gentherapie mit beobachtbaren Effekten erprobt.

"Derzeit behandelt man die altersbedingte feuchte Makuladegeneration, die einen Verlust des zentralen Sehens verursacht und ein großes Gesundheitsproblem bei älteren Menschen ist, mit häufigen Injektionen von Anti-VEGF-Protein ins Auge. Eine Gentherapie könnte mit einer einzigen Behandlung eine langfristige Therapie darstellen", schrieben jetzt Elisabeth Rakoczy von der Universität von Westaustralien und die Co-Autoren in der britischen Medizinfachzeitschrift "The Lancet".

Kaum adäquat behandelt

In Österreich leiden rund 120.000 Menschen an altersbedingter Makuladegeneration. Laut Experten wird nur ein Viertel bis ein Drittel der Patienten adäquat behandelt. Für die Injektionen, welche die im Rahmen der Erkrankung im Augenhintergrund auftretende vermehrte Abgabe von Blutgefäß-Wachstumsfaktoren (VEGF) bekämpfen soll, stehen drei verschiedene Biotech-Präparate (monoklonale Antikörper und ähnliche Konstrukte) zur Verfügung.

Seit Jahren gibt es Diskussionen über die Kosten. In Österreich zahlen die Krankenkassen weder die Diagnose noch die Therapie in der niedergelassenen Praxis. Diagnose und Behandlung müssen deshalb in den Krankenhäusern erfolgen. Die Injektionen sollten zumeist zwischen acht und zehn Mal pro Jahr erfolgen.

Erfolgreiche Studie

Die australischen Wissenschafter erprobten in einer kleinen Studie eine Gentherapie. Dabei wurde mit einer Injektion in die Netzhaut versucht, mit einem Adenovirus-Vektor, das Gen für den natürlichen VEGF-Gegenspieler sFLT-1 in die Zellen einzufügen. Neun Patienten wurden ausgewählt. Je drei von ihnen eine hohe oder eine niedrigere Dosis. Zwei Kranke bekamen als Kontrollgruppe keine Therapie.

Die Ergebnisse sprechen zumindest für weitere Studien. Dafür benötigt man viel mehr Probanden, um die Wirksamkeit, die optimale Dosis und die Sicherheit zu dokumentieren. In der ersten Versuchsreihe gab es jedenfalls keine bedeutenden Nebenwirkungen.

Bei fünf der sechs behandelten Patienten verbesserte sich das Sehvermögen innerhalb eines Jahres um durchschnittlich 8,5 Buchstaben auf der Testtafel, der Spitzenwert betrug plus 15 Buchstaben. "Die Studie bedeutet einen wichtigen nächsten Schritt in Richtung einer Gentherapie bei chronischen Augenerkrankungen", schrieben die Fachleute.

In einem Kommentar im "Lancet" schrieb Robert MacLaren vom Nuffield Laboratorium für Ophthalmologie (Oxford), dass eine solche Gentherapie möglicherweise in Zukunft sogar zur Prävention der altersbedingten feuchten Makuladegeneration verwendet werden könnte. In Erprobung befindet sich aber auch ein System, das implantierbar ist und Anti-VEGF-Substanzen langsam ins Auge abgibt. (APA, 18.12.2015)

  • Seheindruck eines Makuladegeneration-Patienten
    foto: wikipedia/ralf roletschek/gfdl

    Seheindruck eines Makuladegeneration-Patienten

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