Seltene Erkrankungen: Neue Initiativen für effiziente Studien

30. Juni 2014, 12:12
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An  der Med-Uni Wien werden neue Strukturen für die Erforschung seltener Erkrankungen geschaffen - Sicherheit und Wirksamkeit stehen im Fokus

In der EU leiden sechs bis acht Prozent – das sind bis zu 36 Millionen Menschen – an einer der 5.000 bis 8.000 bekannten, seltenen Erkrankungen. Sowohl für die Erforschung neuer Therapien bei seltenen Krankheiten, als auch in der personalisierten Medizin und bei der Arzneimittelentwicklung für Kinder stehen oft nur PatientInnen-Gruppen mit kleiner Personenzahl zur Verfügung.

Statistik in klinischen Studien

An der MedUni Wien stehen kleinere PatientInnen-Gruppen vermehrt im Fokus, zum Beispiel im neu gegründeten CeRUD Vienna Center for Rare and Undiagnosed Diseases, aber auch am Institut für Medizinische Statistik – insbesondere, was die Entwicklung von statistischen Methoden zur Evaluierung von klinischen Studien für kleine Gruppen angeht.

Das Institut für Medizinische Statistik der Med-Uni Wien zählt zu den weltweit führenden Institutionen für die Entwicklung statistischer Methoden zur Planung und Analyse klinischer Studien. Die MedUni Wien ist  gleichzeitig in drei EU-Projekten zu diesem Thema involviert (ASTERIX, IDEAL und INSPIRE), die ins Leben gerufen wurden, um neue Methoden für das Design und die Analyse klinischer Studien in kleinen PatientInnen-Gruppen zu entwickeln.

„Die Möglichkeiten der Evaluation neuer therapeutischer und pharmakologischer Entwicklungen mit den konventionellen statistischen Methoden sind aufgrund der kleinen Patientengruppen sehr limitiert und führen oft zu keinen klaren Aussagen über die Wirksamkeit von innovativen Behandlungen“, sagt Martin Posch, Leiter des Instituts für Medizinische Statistik am Zentrum für Medizinische Statistik, Informatik und Intelligente Systeme. „Daher ist es nötig, effizientere statistische Methoden zu entwickeln.“

Neue Methoden für klinische Studien

An der Med-Uni Wien wurden adaptive Designs für klinische Studien entwickelt. Diese ermöglichen erstmals während einer laufenden Studie das Studiendesign rasch und effektiv  anzupassen.

Zum Beispiel können Zwischenergebnisse einer Studie verwendet werden, um die Zuordnung medikamentöser Therapien zu den Patientinnen zu optimieren. Posch: „Dabei ist die Herausforderung, bei der statistischen Analyse trotz der Änderungen an der laufenden Studie, statistisch valide Aussagen zu treffen.“

Studien können damit effizienter gestaltet und oft sogar verkürzt werden. „Damit ist auch gewährleistet, dass PatientInnen seltener unwirksame Therapien bekommen.“ Gleichzeitig kann die Zulassung von neuen Behandlungsformen und Medikamenten für die betroffenen Gruppen durch diese Methoden beschleunigt werden.

Wirksamkeit und Sicherheit

Ein weiterer Forschungsansatz ist die Übertragung von Forschungsergebnissen auf neue Gruppen von PatientInnen (Extrapolation). „Die Entwicklung von statistischen Methoden zur kontrollierte Übertragung von Erkenntnissen über die Wirksamkeit und Sicherheit von Medikamenten von Erwachsenen auf Kinder ist essenziell für eine effiziente Entwicklung von neuen Medikamenten zu deren Anwendung bei Kindern“, sagt Christoph Male von der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde der Med-Uni Wien.

Male hat als österreichischer Vertreter im Pädiatrischen Kommittee der Europäischen Arzneimittelbehörde das neue Konzeptdokument zu diesem Thema federführend mitgestaltet. „Diese neuen Methoden helfen, die Zahl der erforderlichen Kinder in klinischen Studien auf das notwendige Mass zu reduzieren. Die Kooperation zwischen Klinik und Statistik ist dabei für den Erfolg entscheidend.“ (red, derStandard.at, 30.6.2014)

Am 1. und 2. Juli 2014 findet an der Med-Uni Wien (Hörsaal der Universitätszahnklinik Wien, jeweils ab 9.00 Uhr) das "Symposium on Small Populations" statt.

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