Neue Gentherapie gegen Parkinson erfolgreich getestet

10. Jänner 2014, 11:59
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Verbesserte Koordination und Sprachfähigkeit sowie weniger Muskelzucken - die neue ProSavin-Therapie wurde erfolgreich an 15 Patienten getestet

Eine neue, noch experimentelle Gentherapie gegen die Nervenerkrankung Parkinson ist nach Angabe von Ärzten mit Erfolg an 15 Versuchsteilnehmern getestet worden. Die Behandlungsmethode habe sich als sicher erwiesen und Erfolg versprechende Ergebnisse hervorgebracht, heißt es in einer im Fachmagazin "The Lancet" veröffentlichten Studie.

Viren zur Dopaminproduktion

Mit der sogenannten ProSavin-Therapie soll der Mangel an dem für die motorischen Fähigkeiten wichtigen Neurotransmitter Dopamin ausgeglichen werden, unter dem Parkison-Patienten leiden. Dazu werden drei für die Dopamin-Produktion wichtige Gene in entkernte Viren injiziert. Diese Viren werden dann in eine bestimmte Gehirnregion injiziert, wo sie in Hirnzellen eindringen. Durch die neuen DNA-Teile werden fehlerhafte Hirnzellen dazu gebracht, wieder Dopamin zu produzieren.

Nach Angaben des französischen Neurochirurgen Stephane Palfi, der die Versuchsreihe leitete, wurde die Therapie ab dem Jahr 2008 an 15 Patienten im Alter von 48 bis 65 Jahren getestet, die unter Parkinson in einem fortgeschrittenen Stadium litten. Bei den Patienten verbesserten sich Koordinationsfähigkeit und Gleichgewichtssinn, sie hatten weniger Muskelzucken und konnten besser sprechen.

Verbesserungen bis zu vier Jahre lang

Je höher die Dosis des injizierten Virus, desto besser das Ergebnis. Die Verbesserung hielt bei allen Patienten bis zu ein Jahr an, bei den als erstes operierten Patienten waren es sogar bis zu vier Jahre. Nach vier Jahren gingen die Fortschritte aber angesichts des Voranschreitens der Krankheit wieder zurück.

In einem ebenfalls in "The Lancet" veröffentlichten Kommentar zu der Studie schreibt Jon Stoessl von der University of British Columbia im kanadischen Vancouver, die Therapie lasse die nicht-motorischen Folgen von Parkinson außer Acht. Diese - Halluzinationen, Charakterveränderun- gen, kognitive Schwierigkeiten - könnten die Lebensqualität der Patienten noch stärker beeinträchtigen als die motorischen Probleme. Weltweit leiden geschätzte fünf Millionen Menschen an Parkinson. (APA, derStandard.at, 10.1.2014)

Originalpublikation:

Long-term safety and tolerability of ProSavin, a lentiviral vector-based gene therapy for Parkinson's disease: a dose escalation, open-label, phase 1/2 trial. The Lancet, Early Online Publication, 10 January 2014. doi:10.1016/S0140-6736(13)61939-X

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