Studie abgebrochen, Medikament wirkungslos

23. Oktober 2012, 17:48
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Pharmafirma muss Mittel gegen Nierenkarzinom erst kurz vor der Marktzulassung aufgeben

Olaf Wilhelm, Vorstandsvorsitzender des biopharmazeutischen Unternehmens Wilex aus München, steht vor dem GAU forschender Pharmahersteller: Das neue Mittel gegen Nierenkarzinome, mit den Wilex in Kürze den Markt durchdringen wollte, ist wirkungslos. Die klinische Studie der Phase III - der letzte Schritt auf dem Weg zur Zulassung - wird beendet. "Wir werden aus den Ergebnissen lernen und suchen jetzt nach den Ursachen", gibt sich Wilhelm zuversichtlich.

"Das ist ökonomisch ungefähr der schlechteste Zeitpunkt, festzustellen, dass ein Kandidat nicht wirkt", sagt Alexander Hönel, Leiter der Inspektion für Arzneimittel bei der Medizinmarktaufsicht der Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit (Ages), der Stelle, die die Zulassung für ein Medikament in Österreich erteilt. Während die ersten beiden Phasen einer klinischen Studie auf Verträglichkeit, Wirkung und Dosierung ausgelegt sind, muss in Phase III der endgültige Beweis angetreten werden, dass das künftige Mittel auch in großen Patientengruppen, die je nach Krankheitsbild zwischen einigen hundert bis 10.000 Menschen umfassen, wirkt - und zwar besser bzw. nebenwirkungsärmer als vergleichbare Medikamente. Das macht die Phase III zum teuersten Studienabschnitt bei der gesamten Medikamentenentwicklung.

Für Wilex sah es dabei zunächst gar nicht schlecht aus. Am klarzelligen Nierenkarzinom erkranken in Österreich etwa 800 Menschen. Meist wird der Tumor zufällig entdeckt und schließlich operativ entfernt. Für etwa drei Jahre leben die Patienten so gut wie beschwerdefrei. Dann aber kommt der Krebs zurück und breitet sich aus.

"Für die Zeit zwischen Operation und erneuter Erkrankung gibt es bislang kein zugelassenes Medikament", sagt Wilhelm. Mit einem Antikörper, der spezifisch die Krebszellen erkennt und abtötet, wollte Wilex das im Fachterminus als krankheitsfrei bezeichnete Überleben verlängern. Alle Anzeichen sprachen für einen Erfolg. Bis zu sechs Jahre lebten die mit Girentuximab behandelten Patienten, bevor die Tumore zurückkehrten. Nun aber stellt sich heraus: Ähnlich erging es der mit Placebo behandelten Kontrollgruppe.

Teure Rückschläge

Ein Fiasko. "Bis dahin hat ein Unternehmen hohe Millionenbeträge investiert", sagt Wilhelm. Ohne mit dem Produkt einen Cent zu verdienen. Steven Paul, Präsident der Lilly Research Laboratories kommt im Schnitt auf rund 275 Millionen Dollar pro Wirkstoff. Dabei sind Rückschläge dieser Art nicht selten: Nur einer von neun künftigen Medikamentkandidaten eines Herstellers erreicht statistisch gesehen die Zulassung, so der Verband forschender Arzneimittelhersteller (VfA). Rechnet man die abgebrochenen Ansätze hinzu, so kostet die Entwicklung eines Medikaments im Mittel etwa 1,2 Milliarden Euro.

Die Gründe für das Scheitern sind, nach Angaben des VfA, vielfältig: Meist (in 44 Prozent der Fälle) sind es strategische Gründe. Da fusionieren Hersteller oder der Kandidat wird zurückgezogen, weil sich kein Wettbewerbsvorteil gegenüber anderen Herstellern abzeichnet. Doch fast ein Drittel aller Substanzen scheitert an ihrer ungenügenden Wirkung - hingegen nur elf Prozent an möglichen Nebenwirkungen.

Biocentury, eine Zeitschrift für Biotechnologie, schildert das Problem mit drastischen Worten: Die Kriterien für klinische Studien stammen aus der Mitte des 20. Jahrhundert und würden nicht den heutigen Anforderungen entsprechen. Viele Studien umfassten zu wenige Studienteilnehmer, generierten nutzlose Informationen oder würden den falschen Ansatz verfolgen.

Um Qualität und Aussagekraft klinischer Studien zu erhöhen, setzt die Pharmaindustrie nun auf eine ungewöhnliche Allianz. In den USA haben sich die zehn größten Pharmaunternehmen zusammen geschlossen, um den Aufbau von klinischen Studien zu modernisieren. Möglichst viele Patienten aus verschiedenen Studien sollen zusammengefasst werden, um unter der Leitung eines unabhängigen Komitees die Wirksamkeit von Medikamenten oder Bestrahlungen auf Subgruppen zu untersuchen. Für Wilex beginnt vorerst die Analyse, was in der Studie, die 864 Patienten umfasste, schief gelaufen ist. (Edda Grabar, DER STANDARD, 24.10.2012)

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    Nicht jede getestete Substanz hat die erhoffte Wirkung.

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