Patient erfolgreich behandelt - möglicher Nebeneffekt wird genauer untersucht
Boston/London - Ein junger Mann mit der erblichen Blutkrankheit β-Thalassämie ist offenbar erfolgreich mit einer Gentherapie behandelt
worden. Das berichtet ein internationales Team im Wissenschaftsjournal "Nature". Bei dieser Erkrankung bildet der Körper nicht genug Hämoglobin, es kommt
zu Blutarmut. Bei schweren Formen der Erkrankung müssen Patienten lebenslang regelmäßige
Transfusionen erhalten - es sei denn, sie finden einen geeigneten
Blutstammzellen-Spender.
Der in "Nature" beschriebene Patient musste bereits im Alter von drei
Jahren
Transfusionen erhalten. Mit sechs Jahren wurde ihm die Milz entfernt. Da kein geeigneter Stammzellspender gefunden worden sei, habe er der Gentherapie zugestimmt. Im Juni 2007 hatte der damals 18 Jahre alte Patient veränderte körpereigene Zellen eingesetzt bekommen. Die Forscher hatten für die
Genmanipulation Lentiviren verwendet, die als "Genfähren" in die Zellen dienten. Mit Erfolg: Der Patient habe seit Juni 2008 keine Bluttransfusion mehr gebraucht, schreiben Philippe Leboulch von der Harvard-Universität (Boston) und seine Kollegen.
Nebeneffekt
Allerdings zeige sich ein möglicher Nebeneffekt, der noch genauer zu
untersuchen sei - und womöglich bösartig sei. Anscheinend habe der Einsatz der
Genfähren die Aktivität eines Gens (HMGA2) verändert, welches das Verhalten von
Blutstammzellen kontrolliert. Dies habe zu einer bisher milden, gutartigen
Ausbreitung dieser Zellen geführt, die aber auch eine Vorstufe von Blutkrebs
darstellen könnten. Für eine endgültige Aussage über den Erfolg dieser Therapie
sind den Forschern zufolge noch Ergebnisse von weiteren Patienten notwendig.
Hintergrund
β-Thalassämie kann unterschiedlich stark ausgeprägt sein. Der Erkrankung liegen Genmutationen zugrunde, die Störungen bei der Herstellung von Teilen des
Hämoglobins hervorrufen. Die Erkrankung kommt oft vor und betrifft unter anderem
Menschen in Ländern des Mittelmeerraumes und Afrika. Typisch sind neben der
Blutarmut eine vergrößerte Milz und Leber. Durch die vielen Transfusionen
entsteht ein Eisenüberschuss im Blut, der wiederum die Organe schädigen kann. (APA/red)
