Mögliche Therapie gegen Rett-Syndrom

9. Februar 2009, 19:30
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Neue Behandlung zeigt bei Mäusen erste Erfolge

Cambridge - Es ist eine der wenigen Krankheiten, die nach einem österreichischen Mediziner benannt ist. Und sie hat für die Betroffenen - ausschließlich Mädchen im Kleinkindalter - furchtbare Konsequenzen.

Beschrieben wurde das tückische Rett-Syndrom erstmals vom Wiener Neurologen und Kinderarzt Andreas Rett (1924-1997). Die betroffenen Kinder sind bei der Geburt noch völlig gesund; erst ab dem siebenten, spätestens im 18. Lebensmonat zeigt sich die fatale Störung des Gehirnstoffwechsels: Es kommt zu einer Verzögerung der motorischen und psychischen Entwicklung, die eine schwere körperliche und geistige Behinderung nach sich zieht und lebenslange Pflege nötig macht.

Zurzeit gibt es rund 3000 Kinder, die von der seltenen Erbkrankheit betroffen sind. Und obwohl man in den vergangenen Jahrzehnten sehr viel mehr über die genetischen und neurologischen Grundlagen des Rett-Syndroms herausgefunden hat, galt sie bis vor kurzem als unheilbar. Nun aber gibt es einen möglichen neuen Ansatz für eine Therapie, schreiben US-Forscher des Massachusetts Institute of Technology (MIT) und des Whitehead-Instituts in Cambridge im US-Fachblatt PNAS (9. 2.).

Bereits vor zehn Jahren konnten US-Forscherinnen von der Stanford University die Ursache des Rett-Syndroms lokalisieren. Sie entdeckten eine Mutation des MeCP2-Gens und ermöglichten damit einen schon sehr früh in der Entwicklung des Kindes einsetzbaren Gentest. Dieser wird seit Ende 1999 angewendet und kann die Diagnose der Krankheit auch bei leichteren Formen sicherer machen.

Bei 85 Prozent der Betroffenen des Rett-Syndrom ist das MeCP2-Gen "heruntergeschaltet", das für die Reifung von Nervenzellen wichtig ist. Vor genau zwei Jahren gelang es einer britischen Gruppe im Versuch mit Mäusen mit dem Rett-Syndrom eben da anzusetzen - allerdings vor Ausbruch der Krankheit.

Nun haben MIT-Forscher ein mögliches Mittel bei schon manifester Störung gefunden: Sie injizierten Mäusen mit MeCP2-Mangel eine aus einem Wachstumsfaktor (dem Insulin-like growth factor 1, IGF-1) gewonnene Substanz. Und diese führte bei den Rett-Syndrom-Mäusen tatsächlich dazu, dass sich die Symptome weiniger stark zeigten. Die Forscher hoffen, schon bald mit klinischen Versuchen bei Menschen beginnen zu können. (Klaus Taschwer/STANDARD,Printausgabe, 10.2.2009)

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