Gentherapie fällt Ärzten auf den Kopf

5. Februar 2003, 19:36
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Nach Todesfall und hunderten Fällen von Komplikationen sind nun zwei Kinder an Leukämie erkrankt

Zwei Kinder in Paris sind an Leukämie erkrankt. Zwei aus der Gruppe jener neun Kinder, deren Behandlung der viel gepriesenen Gentherapie "endgültig zum Durchbruch" verhalf, wie es damals geheißen hatte.

Noch im vergangenen Jahr galt Alain Fischer als Star der Gentherapeutenszene. Der Pariser Arzt hatte geschafft, was Mediziner in aller Welt seit Jahren sehnsüchtig erwarteten: Mit Gentherapie war es ihm erstmals gelungen, neun Kinder von einem bis dato unheilbaren Erbleiden zu befreien. In deren Genom fehlte ein Protein, das für die Bildung von Abwehrzellen nötig ist. Jeder noch so harmlose Keim löst bei dieser seltenen Immunschwächekrankheit eine lebensbedrohliche Infektion aus. Daher können die Kinder von Geburt an nur unter einem sterilen Plastikzelt überleben. Und das nicht lange.

"Genschnipsel besorgt"

Der Arzt besorgte sich das bei den Kindern fehlende Genschnipsel, pflanzte es in einen Vektor - das sind Transportmittel, die das Gen in die Zielzellen einschleusen, meist werden dazu Viren verwendet - und spritzte dieses Hilfspaket seinen jungen Patienten ins Blut: Alain Fischer erlöste die Kinder von ihrer tödlichen Erbkrankheit, zwei davon bezahlen dies nun mit Leukämie. Dass auch die anderen sieben Kinder daran erkranken, ist möglich. Denn als Ursache dieser Leukämien wird sogar von Fischer selbst die Gentherapie genannt. Fällt der umjubelte Meilenstein den Wissenschaftern nun auf den Kopf?

"Pauschale Verteufelung ist nicht angebracht", antwortet Georg Stingl, österreichischer Pionier der Gentherapie und Chef der Wiener Uniklinik für Dermatologie. "Ich sage aber nicht, dass keine Fehler passiert sind."

Der wohl größte unterlief US-Ärzten 1999: Der 18-jährige Jesse Gelsinger, an einer angeborenen Stoffwechselkrankheit leidend, erhielt die höchste bis dahin beim Menschen verwendete Menge an mit Genen angereicherten Viren. Der Behandlungserfolg: Tod durch Leberversagen. Das Zynische: Gelsinger hatte seine Krankheit mit Medikamenten gut im Griff, hätte die Gentherapie überhaupt nicht gebraucht - die Ärzte schon, wollten sie doch wissen, ob sie funktioniert.

Millionen investiert

In anschließenden Untersuchungen stellte sich heraus, dass es bei Gentherapieversuchen allein in den USA in mindestens siebenhundert Fällen zu schweren Komplikationen gekommen war, einige Todesfälle konnten jedoch in keinen kausalen Zusammenhang gebracht werden. Aber jedenfalls hatte man das verschweigen wollen. Schließlich ist auch der US-Mediziner French Anderson, der 1990 das weltweit erste Gentherapieexperiment an einem kleinen Mädchen durchführte, reich geworden. Bis heute, ein gutes Jahrzehnt und Millionen Euro Investitionen später, wurden weltweit etwa 5000 Patienten gentherapiert. Abgesehen von Andersons Mädchen und den Pariser Kindern - lässt man die Leukämie beiseite - "hat der Rest bisher aber nicht viel gebracht", gibt Georg Stingl zu.

Dass die Verwendung von Retroviren für Gentherapie zu Leukämie führen kann, sei übrigens schon lange vor der nun viel zu spät kommenden Erkenntnis Alain Fischers bekannt gewesen, liest man im deutschen Wochenblatt Die Zeit. Forscher aus Hannover hätten dies bei Mäuseversuchen entdeckt, doch habe die technikgläubige Science-Community die Studie der deutschen Spielverderber nicht veröffentlichen wollen. Erst Monate später habe sich Science dazu bequemt, die Ergebnisse zu veröffentlichen. Freilich nur als Abstract.

Im Tiermodell erfolgreich

"Dass Gentherapie dennoch erfolgreich sein kann, wurde im Tiermodell gezeigt", konstatiert Stingl. Besonders bei Krebs: "Bei Mäusen sind die Erfolge nahezu spektakulär." Das größte Problem jedoch sei, dass viele Forscher "vorschnell" Erfolge bei Patienten suchten. "Man kann Ergebnisse bei Mäusen aber nicht so einfach auf Menschen übertragen", sagt Stingl. Die Technik müsse noch verbessert werden. (Andreas Feiertag/DER STANDARD, Printausgabe, 6.2.2003)

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