Britische Gentherapie-Variante setzt auf anderen Transportweg

21. Oktober 2002, 10:05
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Protein soll therapeutisches Gen an die richtige Position des Chromosoms lenken

London - Einen Durchbruch in der Sicherheit der Gentherapie vermelden Wissenschaftler der University of Stanford nach dem jüngsten Flop in Frankreich. Hier musste ein Versuch gestoppt werden, da ein Kind vermutlich aufgrund einer Gentherapie eine Leukämie-artige Erkrankung entwickelte. Die neue Technik soll sich dadurch auszeichnen, dass das genetische Material präziser an die richtige Stelle eingebracht werden kann. Der Transport in den Körper via harmloser Viren wird damit passe.

Ziel einer Gentherapie ist es, eine gesunde Genkopie in eine Zelle einzuschleusen, um hier ein schadhaftes Gen zu ersetzen. Integriert sich die therapeutische DNA nicht in das menschliche Chromosom, produziert es kurzzeitig ein Protein, wird dann aber in der Zelle abgeschaltet. Für eine dauerhafte Heilung muss sich das Gen selbst in das Chromosom zwängen, wo es auf unbestimmte Zeit integriert bleibt und bei der Zellteilung weitergegeben wird.

Virus als Transporteur

Zurzeit wird bei einer Gentherapie ein Virus genutzt, um die therapeutische DNA in die Wirtszelle einzubringen. Die DNA fügt sich aber selbst an keine definierte Stelle des Chromosoms ein. Dadurch besteht die Möglichkeit, dass sich die DNA an der falschen Stelle positioniert und dadurch krankhafte Veränderungen im Körper auslöst. Dieses Problem ist vermutlich auch dem französischen Leukämie-Fall aufgetreten. Bei der neuen Gentherapie wird dies umgangen, da die DNA an bekannter Stelle eingefügt wird.

Die Technik basiert auf einem Mechanismus, wie ihn so genannte Bakteriophagen nutzen. Bakteriophagen sind Viren, die Bakterien infizieren. Bei einer Infektion produzieren diese Viren ein Protein, das ihre DNA an einer bestimmte Stelle des Bakterien-Chromosoms leitet. Die Forscher ahmten diesen Prozess nach. Sie fügten ein Gen ein, das die Produktion dieses Proteins stimuliert. Das Protein leitete somit das therapeutische Gen an die richtige Position des Chromosoms.

Unter der Leitung von Michele Calos wurde die neue "Leit-Protein"-Technik bei Mäusen erfolgreich getestet. Jetzt soll die Methode an verschiedenen Gewebetypen erprobt werden, um sicherzustellen, dass das "Leit-Protein" keine Tumorbildung auslöst. Läuft alles nach Plan sollen mit der neuen Gentherapie Behandlungen verschiedener Organe wie Haut, Retina, Blut, Muskeln und Lunge möglich werden. Die Ergebnisse wurden in Nature Biotechnology publiziert. (pte)

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